Identificativo Clinical Trials gov:

NCT01956799

Codice Studio

FISM-BIOFER12

N° pazienti previsti dallo studio:

100

Status dello Studio:

Arruolamento in corso

Age:

> 18 anni

Mielodisplasia oggetto dello studio:

Sindromi mielodisplastiche (MDS) ipocellulate

Studio di fase II multicentrico

Titolo dello studio:

IDENTIFICAZIONE DEI MECCANISMI ALLA  BASE DELLA RISPOSTA ERITROIDE NEI PAZIENTI AFFETTI DA MIELODISPLASIA SOTTOPOSTI A TERAPIA FERROCHELANTE

Descrizione dello studio:

Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di neoplasie ematologiche caratterizzate essenzialmente da eritropoiesi inefficace e da citopenia periferica. L’anemia macrocitica è la principale alterazione ematochimica che si riscontra in questi pazienti che, soprattutto nei casi a più basso rischio, vanno incontro durante il decorso clinico ad un alto fabbisogno trasfusionale che determina spesso un quadro di emosiderosi secondaria. L’eccesso di ferro introdotto a causa delle periodiche trasfusioni di emazie non può essere eliminato spontaneamente dall’organismo in quanto non esiste nell’uomo un sistema fisiologico di eliminazione del ferro. Proprio per questo motivo si determina il suo deposito in particolare al livello del tessuto epatico e cardiaco con lo sviluppo di quadri clinici di insufficienza d’organo secondaria.

Inoltre, quando la Transferrina, la proteina deputata al trasporto del ferro in circolo, è satura (> 60-70%), si favorisce la formazione di radicali liberi che danneggiano membrane cellulari, proteine e acidi nucleici all’interno della cellula. La prevenzione di una disfunzione d’organo (in particolare di aritmie cardiache, insufficienza cardiaca congestizia, epatopatia cronica, ridotta tolleranza glicidica) dovuta al sovraccarico marziale rende spesso necessario introdurre nella terapia dei pazienti mielodisplastici con una relativamente buona aspettativa di vita un farmaco chelante in grado di eliminare il ferro in eccesso.

L’obiettivo di questo studio è quello valutare quale sia il meccanismo molecolare alla base della risposta eritroide (incremento dei valori emoglobinici e riduzione o eliminazione del fabbisogno trasfusionale) che si osserva in alcuni pazienti affetti da mielodisplasia, mielofibrosi e anamia aplastica sottoposti a terapia

ferrrochelante con deferasirox e deferoxamina

Si tratta di uno studio di fase II multicentrico, il promotore dello studio è la FISM

Lo studio prevede l’arruolamento di al massimo 100 pazienti i cui campioni biologici devono essere raccolti pre e post terapia chelante.