Il farmaco Luspatercept, agente che blocca la trasduzione del segnale negativo di TGFbeta che provoca anemia nelle sindromi mielodisplastiche, è senz’altro un utilissimo strumento per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, soprattutto quelle con sideroblasti ad anello. La sua efficacia ha suscitato molto entusiasmo, interesse e aspettative. Riportiamo per intero il testo del comunicato stampa da parte dell’Azienda con i risultati preliminari dello studio di fase 3.
Tuttavia, lo studio di fase 3 che si è appena concluso ed i cui risultati definitivi verrano presentati a Dicembre al meeting della American Society of Hematology, non ha ancora portato alla approvazione del farmaco.
E’ importante dunque comunicare che i tempi perché luspatercept divenga disponibile per tutti i pazienti non sono brevissimi. Questo è per non alimentare attese che non possono essere immediatamente soddisfatte.
La stima tra l’approvazione in US e poi in Europa e in seguito la approvazione di AIFA e la disponibilità in Italia è di circa 16-18 mesi. Per questo credo sia opportuno essere coscienti che dovremo ancora aspettare. Non vi sono certezze a riguardo di uso “compassionevole” che attualmente non sembra proponibile.
Al momento, sarà intrapreso a breve in alcuni centri italiani lo studio con Luspatercept confrontato a Eritropoietina in pazienti con mielodisplasia a basso rischio che non abbiano ancora ricevuto alcuna terapia.
Valeria Santini
